基因疗法是一项强大的技术，这项技术持续发展，有可能解决无数疾病。举例来说如，亨廷顿病是一种神经退行性疾病，是由单个基因的突变引起的，如果研究人员能够进入特定细胞并纠正该缺陷，理论上这些细胞可以恢复正常功能。
然而，主要的挑战是要创造正确的“传递载体”，这个“载体”可以将基因和分子携带到需要治疗的细胞中，同时避开不需要治疗的细胞。
现在，由加州理工学院研究人员领导的团队开发了一种基因传递系统，专门针对脑细胞，同时可以避开肝脏。这点很重要，因为旨在治疗大脑疾病的基因疗法也可能在肝脏中产生毒性免疫反应的副作用。正因为如此，研究人员才希望找到仅针对其预期目标有效的运载工具。这些发现在小鼠和狨猴模型中均有体现，这是将该技术转化为人类服务的重要一步。
12月9日的Nature Neuroscience杂志上发表了一篇论文，描述这项新发现。该研究由神经科学和生物工程教授、分子和细胞神经科学中心主任Viviana Gradinaru负责。
Photo credit: Caltech