大脑探索之旅


在定向进化的帮助下,科学家们距离开发出能够穿越人体血脑屏障进行基因治疗的病毒载体越来越近了。

《科学家》杂志采访了美国宾夕法尼亚大学的科学家Beverly Davidson和加州理工学院(Caltech)的神经科学家Viviana Gradinaru。Gradinaru的研究重点是将腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗的运载工具。AAV 因其无与伦比的靶向能力、在非分裂细胞中的持久表达以及对人体无致病性而被认为是体内基因治疗的优选运载工具。

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